Se aprueba el medicamento más caro de Europa: 20 millones de euros por paciente
Una nueva terapia para la piel de mariposa ofrece esperanza a los afectados, pero a un precio exorbitante
Niñas enfermas de piel de mariposa
La piel de mariposa, también conocida como epidermólisis bullosa distrófica, es una enfermedad rara que afecta a unas 500 personas en España. Esta patología genética provoca que la piel sea extremadamente frágil debido a la falta de una proteína esencial: el colágeno 7. Sin esta proteína, las capas externas de la piel no se mantienen unidas, lo que genera llagas y heridas ante el menor roce o golpe, requiriendo curas diarias y muy dolorosas.
En un giro positivo para los pacientes, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado recientemente una terapia génica innovadora, conocida como Vyjuvek, que tiene un coste millonario.
Este tratamiento ha mostrado resultados espectaculares al cicatrizar en tan solo tres meses heridas que llevaban años abiertas. Vyjuvek, que se aplica mediante un gel gota a gota sobre la piel, contiene un virus del herpes simple modificado para transportar dos copias sanas del gen COL7A1, lo que permite a las células aprender a producir el colágeno necesario para corregir la patología.
Un tratamiento revolucionario, pero con un alto coste
Aunque esta terapia representa una vía de esperanza para quienes sufren de piel de mariposa, el coste del tratamiento es exorbitante. Desarrollado por Krystal Biotech, Vyjuvek puede llegar a costar hasta 20 millones de euros por paciente, convirtiéndolo en el medicamento más caro de Europa. Este precio ha generado preocupación en los sistemas sanitarios públicos, ya que será necesario asumir el coste de la terapia para los pacientes, lo que podría retrasar su acceso en algunos casos.
El nuevo fármaco se aplica como un gel sobre las heridas abiertas, lo que evitará unas curas muy dolorosas.
La aprobación de Vyjuvek marca un avance significativo en el tratamiento de enfermedades raras como la epidermólisis bullosa, pero el elevado coste plantea un desafío para los sistemas de salud pública. Los pacientes afectados por esta enfermedad genética suelen enfrentarse a un alto coste de vida debido a las constantes curas y tratamientos paliativos que requieren. La introducción de una terapia que promete curar la enfermedad de manera efectiva resulta un alivio, pero su sostenibilidad a largo plazo es incierta, especialmente si se considera el precio.
Un avance que reabre el debate sobre los precios de los medicamentos
Aunque la terapia representa un paso fundamental hacia la curación, muchos pacientes podrían enfrentar largas esperas para acceder a ella debido a su alto coste. Los sistemas sanitarios públicos tendrán que negociar con los laboratorios que distribuyen el medicamento para ver cómo gestionar estos altos precios, lo que podría hacer que algunos afectados no reciban el tratamiento de manera inmediata.
La aprobación de Vyjuvek ha abierto una nueva discusión sobre el precio de los medicamentos y su impacto en los pacientes y los sistemas sanitarios. Aunque la medicina moderna ha logrado avances notables en el tratamiento de enfermedades raras, la accesibilidad a estos avances sigue siendo un reto, especialmente cuando los precios son tan elevados. La situación pone de manifiesto la necesidad de encontrar un equilibrio entre la innovación científica y la accesibilidad económica para todos los pacientes.